Zürich-Schlieren, Schweiz, 9. September 2025 – Die Topadur Pharma AG gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA (Food and Drug Administration) dem Wirkstoffkandidaten TOP-N53 den Status als Arzneimittel für seltene Krankheiten für die Behandlung digitaler Ulzera bei Patientinnen und Patienten mit systemischer Sklerose erteilt hat.

Die systemische Sklerose ist eine seltene, lebensbedrohliche Autoimmunerkrankung, die durch Fibrose, Gefässschädigung und chronische digitale Ulzera gekennzeichnet ist, welche die Lebensqualität der Betroffenen stark beeinträchtigen. Derzeit gibt es keine zugelassene Therapie zur Behandlung digitaler Ulzera bei systemischer Sklerose, was den dringenden Bedarf an neuen Behandlungsoptionen verdeutlicht. Mit der nun erteilten Einstufung sowohl durch die FDA als auch durch die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hat Topadur zwei bedeutende Meilensteine erreicht. Diese bieten Entwicklungsanreize, darunter Marktexklusivität und erweiterte regulatorische Unterstützung sowohl in den USA als auch in Europa.

„Diese wichtige Anerkennung durch die FDA unterstreicht den dringenden ungedeckten medizinischen Bedarf bei systemischer Sklerose und bestätigt unseren innovativen Ansatz mit dem einzigartigen bifunktionalen Wirkmechanismus von TOP-N53“, sagte Reto Naef, Gründer und Präsident des Verwaltungsrats der Topadur Pharma AG.

Topadur führt derzeit eine klinische Studie der Phase 2a durch, in der TOP-N53 bei Patienten mit digitalen Geschwüren im Zusammenhang mit systemischer Sklerose untersucht wird. Um die Rekrutierung zu unterstützen und den klinischen Datensatz zu stärken, erweitert das Unternehmen die Studie durch die Einbeziehung ausgewählter klinischer Zentren.

„Digitale Ulzera sind eine besonders schwere Manifestation der systemischen Sklerose, und es werden dringend wirksame, zielgerichtete Therapien benötigt. Innovative Ansätze wie TOP-N53 könnten einen wichtigen Schritt zur Verbesserung der Versorgung dieser Patientinnen und Patienten darstellen“, erklärte Prof. Dr. med. Oliver Distler, Zürich, Schweiz.

Über TOP-N53

TOP-N53 ist das erste bifunktionale kleine Molekül seiner Klasse, das sowohl die vaskuläre Dysfunktion als auch die gestörte Geweberegeneration bei systemischer Sklerose bekämpfen soll. Durch die Kombination der Stickoxidspende mit der Hemmung der Phosphodiesterase-5 (PDE5) zielt TOP-N53 darauf ab, die Durchblutung zu verbessern und die Wundheilung zu fördern, und bietet Patienten damit eine neuartige Therapieoption. Die topische Verabreichung von TOP-N53 ermöglicht eine maximale therapeutische Wirksamkeit direkt am Ort des Geschwürs und minimiert gleichzeitig die systemische Medikamentenexposition.

Über Topadur Pharma AG

Topadur Pharma AG ist ein schweizerisches biopharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase, das sich der Entwicklung innovativer Therapien in den Bereichen regenerative Medizin, altersbedingte und seltene Krankheiten widmet. Topadur entwickelt bahnbrechende Therapien zur Verbesserung der Behandlungsergebnisse und der Lebensqualität von Menschen mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf weltweit. Weitere Informationen zu Topadur finden Sie unter: www.topadur.com